作为罕见病科研挑战赛赞助商，Taconic为综合解决方案提供赞助

　　Marketwired 2015年8月24日美国纽约州哈德逊消息/明通新闻专线/――

　　为全球研究者提供转基因模型和服务的领先提供商Taconic Biosciences宣布将资助定制小鼠模型的开发和繁育，用于研究Vici综合征(Vici Syndrome)。Taconic是作为“2015罕见病科研挑战赛”(2015 Rare Disease Science Challenge: Be HEARD)的企业赞助商和最终技术赞助商为研究工作提供资助的。获选项目是由Michael和Rachel Harris夫妇提交的，他们9岁的儿子David于2015年初被诊断患有Vici综合征。

　　罕见病科研挑战赛是由罕见基因组研究所主办的年度赛事，业内赞助商为这项赛事捐助服务，以加快罕见病研究。入选项目是从60个申请项目中评出的，赢得了由Taconic提供的价值5万美元的资助。

　　Taconic Biosciences首席执行官Bob Rosenthal表示：“开发相关小鼠模型是了解像Vici综合征这样的罕见病的机理并最终开发出有效的疗法的至关重要的第一步。Taconic将提供一个综合解决方案，利用我们在模型生成、繁育和低温保存等各方面的综合实力，支持这项重要的研究工作，帮助这项研究迈出第一步。”

　　Vici综合征是一种罕见的、严重的先天多系统紊乱疾病，主要特征是大脑胼胝体区无法发育，并伴有心肌症、白内障、综合免疫缺陷，以及皮肤、眼睛和头发色素减退。Taconic采用CRISPR基因编辑等技术，开发出携带在多个家庭的多名患者体内发现的特有的EPG5基因突变的小鼠模型。Taconic还将繁育一批小鼠，供参与这项研究的研究者使用，并将冷冻保存这些小鼠，以防基因漂移或自然灾难。

　　从事这项研究的两名研究人员认为Taconic模型对阐释这种疾病的发生发展以及可能采取的治疗方法必不可少。在伦敦大学国王学院英国心脏基金会卓越研究中心(King's College London BHF Research Excellence Centre)工作的英国心脏基金会分子心脏病学主席Mathias Gautel表示：“EPG5基因除了在自噬途径中的公认作用外，更精确的机能不为人知——自噬途径是基本的细胞内质量控制机制;我们不清楚EPG5基因的作用机理，基因突变的影响不可预知。我们希望，这个模型将有助我们揭示Vici综合征的生物学机理，最终确定疗法并筛选药物。”他还表示：“通过与Taconic合作，我们获得适用小鼠模型的速度要快得多，速度也是这项研究的一个重要因素。”

　　伦敦圣托马斯医院儿童神经科学中心小儿神经学讲师、顾问Heinz Jungbluth指出：“Vici综合征是我在过去多年的临床实践中遇到过的最广泛的疾病之一，过去一直缺乏适用的模型来精确再现人体中的基因表型。Taconic模型将有助我们开展研究，有望发现能够改善一些病症的治疗方法。”

　　Michael和Rachel Harris夫妇认为，专门针对这种疾病的小鼠模型对他们的儿子及其他患者的未来至关重要。Rachel表示：“通过这个模型，我们希望研究者能够找到明显改善David和其他Vici综合征患者生命质量的疗法。”Michael表示：“由于这个模型携带了在多个有这

　　种疾病的家庭中发现的准确的基因突变，我们希望它帮助研究者了解这种疾病的发生发展，然后试验新的治疗方法。”

　　关于Taconic Biosciences, Inc.

　　Taconic Biosciences是遗传工程啮齿动物模型和服务的全球提供商。Taconic创立于1952年，帮助生物技术和制药行业获取、定制生产、培育、预处理、测试和面向全球销售高相关性系列研究模型。Taconic是精确研究模型和GEMS管理领域的专业企业，在美国和欧洲建有三个服务实验室和六个繁育基地，在亚洲建立了经销商合作关系。

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